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杜氏肌营养不良症(DMD)新药!首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市!

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。

 

 

2022年10月19日讯 /生物谷BIOON/ –瑞士Santhera制药公司近日宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了vamorolone治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的营销授权申请(MAA)。在美国,该公司预计将于2022年第四季度向美国食品和药物管理局(FDA)提交vamorolone治疗DMD的新药申请(NDA)。

 

vamorolone是一款首创的(first-in-class)、具有新型作用模式的“解离型”类固醇(dissociative steroidal) ,在美国和欧洲均被授予治疗DMD的孤儿药资格(ODD),并已获得美国FDA授予快速通道资格(FTD)和罕见儿科疾病资格(RPDD),以及获得英国药品和保健品管理局(MHRA)授予“潜力创新药(PIM)”称号。

 

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见的遗传性X染色体连锁疾病,几乎只影响男性。DMD的特征是在出生时或出生后不久出现炎症反应,导致肌肉纤维化,临床表现为进行性肌肉变性和无力。DMD疾病进展的关键里程碑包括失去行走能力、失去自我喂食、开始辅助通气、发生心肌病。由于呼吸和/或心脏衰竭,DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。

 

vamorolone由美国ReveraGen BioPharma公司开发。2020年9月2日,Santhera行使了其选择权,获得了vamorolone治疗DMD和所有其他适应症的全球权利。

vamorolone分子结构式(图片来源:medchemexpress.com)

 

vamorolone是一种首创(first-in-class)药物,与皮质类固醇结合的受体相同,但会改变受体下游活性,因此被认为是一种“解离型”抗炎药。这种机制显示了将疗效与类固醇安全问题“分离”的潜力。因此,vamorolone有潜力成为现有皮质类固醇的一种有价值的替代品。目前,皮质类固醇是治疗DMD儿童和青少年患者的标准护理疗法。但由于大剂量皮质类固醇具有严重的系统性副作用,会降低患者的生活质量,因此该患者群体的医疗需求远未得到满足。

 

MAA提交的核心是来自关键2b期VISION-DMD研究的积极数据,该研究包括:(1)24周时间评估vamorolone(2和6 mg/kg/天)与泼尼松(0.75 mg/kg/日)和安慰剂的疗效和安全性,然后是(2)24周时间来评估疗效的维持情况,并收集更多的长期安全性和耐受性数据。此外,该MAA还包括来自3项开放标签研究的数据,在这3项研究中,vamorolone的剂量为2至6mg/kg/天,总治疗期长达30个月。

 

在关键VISION-DMD研究中,治疗第24周时:与安慰剂相比,vamorolone达到了主要终点——站立时间(TTSTAND)速度(p=0.002),并显示出良好的安全性和耐受性。该研究中,与安慰剂相比,vamorolone最常见的不良反应是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。(生物谷Bioon.com)